消化疾病患者报告结局(PRO)症状量表在炎症性肠病中的应用

消化疾病患者报告结局(PRO)症状量表在炎症性肠病中的应用

既往的观点和实践

克罗恩病(CD)和溃疡性结肠炎(UC)患者,最常见的典型临床症状包括腹泻、腹痛或直肠出血。

除此之外,特别处于活动状态时,还有可能出现其他消化道和社会心理症状。这些额外的多种症状会影响患者的身体和情绪,同时对生活质量造成负面影响。

美国食品和药品监督管理局(FDA)已经确定,对于IBD治疗的临床试验,需要将患者报告结局(PROs)和内镜终点,作为共同的主要研究终点进行分析。

因此,除了IBD直接症状之外,控制和缓解其他消化道症状和精神心理症状,也成为的IBD治疗目标。在这方面,已经有多种症状量表开始用于评估IBD的治疗效果。

美国炎症性肠病基金会(CCFA)一直参与组织基于互联网的IBD患者调研项目,包括人口学、疾病特征、疾病活动度(IBD相关疾病活动指数)以及生活质量(QoL)指数的评估,用于研究患者报告结局(PRO)的临床价值。

面临的问题

虽然已经建立了一些常规的患者报告结局(PRO)评估方法,但在消化系统疾病领域,目前还缺乏经过验证的PRO量表和各种消化道症状的完整清单。

另一方面,之前有研究显示抑郁和精神心理因素会影响IBD的病程,与IBD疾病恶化和并发症存在相关性,心理症状可能会成为IBD的治疗障碍。

然而,目前的研究仅仅停留在较为宏观的层面,并没有分析在IBD患者中哪些特定的消化道症状,与患者社会心理障碍有怎样的相关性。

此外,除了IBD直接相关的症状之外,之前很少有研究关注IBD患者人群的普通消化道症状,并与一般健康人群进行比较。

这些看似与IBD不直接相关的消化道症状,在IBD诊断和治疗中是否有临床价值?是值得关注和思考的问题。

这项研究有什么新发现

美国国立卫生研究院患者报告结局测量信息系统(PROMIS),是一套公开可用的、标准化的患者报告结局(PRO)评估系统,涵盖了患者身体、心理和社会健康等诸多方面,在这一框架下,有8个消化道症状的评估量表。

这是一项巢式横断面研究,研究者评估了消化疾病PRO测量信息系统(GI-PROMIS)在IBD患者中的应用情况。

具体来说,使用单变量和多变量分析,来评估8个GI-PROMIS方面(反流、吞咽、腹泻、恶心、腹痛、排气、失禁和便秘)与患者生活质量和疾病活动指数之间的关系。

研究共纳入2378例CD患者和1455例UC患者,患者中位年龄为41岁。CD患者的中位疾病持续时间为11年,UC对象为8年;57%的CD患者和42%的UC患者正处于缓解期。

研究显示,消化道症状(如反流和吞咽困难)在IBD中也常有报告。在出现消化道症状的IBD患者中,症状严重程度与抑郁和焦虑存在相关性,止痛药物和激素的使用也与消化道症状的程度相关。

在有症状的CD患者中,炎症活动的CD患者在所有8个消化道症状方面,都比处于炎症缓解患者情况更差。除了吞咽障碍外,UC对象也观察到了同样的情况。

在所有的8个消化道症状方面,都观察到了症状的严重程度与患者生活治疗存在显著相关性。

因此,这项研究证实,在存在消化道症状的IBD患者中,GI-PROMIS评估结果与IBD炎症活动和患者生活质量密切相关。对于IBD患者报告结局(PRO)的评估,GI-PROMIS体系可能是一个理想的工具。

启示和影响

这项研究提示,在IBD患者人群中,消化道症状的恶化与患者生活质量、疾病活动和社会心理症状之间存在密切的关联。有研究显示,IBD患者普遍存在抑郁和焦虑等社会心理症状。

患者报告结局(PROs)是了解IBD负担的重要方式,是以患者为中心的研究的重要组成部分。目前,通过评估PROs来进一步了解IBD患者症状,正在成为IBD疾病领域的研究热点。

亚组分析证实,除了UC患者的吞咽障碍以外,存在IBD疾病活动的患者,报告了比处于缓解期患者更严重的消化道症状。

这提示尽管很多非活动性疾病患者报告了GI症状,但活动性IBD患者的症状负担最重。良好的IBD疾病控制,对减轻患者症状负担、精神心理负担,提高生活质量非常重要。

之前有研究表明,部分IBD患者会存在一些医学无法解释的症状,例如溃疡性结肠炎(UC)患者出现反流,或者克罗恩病(CD)患者出现吞咽障碍。

由于很多IBD患者可能没有意识到某些消化道症状与IBD并不直接相关,因此,处于活动期的IBD患者可能会存在各种之前未被发觉的症状。

之前的研究显示,抑郁/焦虑与治疗依从性、IBD症状恶化和患者社会功能之间存在相关性。这项研究通过PROMIS量表,发现消化道症状恶化的患者,也广泛存在社会心理症状(即抑郁、焦虑、疼痛干扰、疲劳、社会满意度和睡眠障碍)。

此外,这项研究观察到,报告生活质量和IBD疾病活动恶化的患者,同时也报告了所有8个GI-PROMIS量表中消化道症状的恶化。这说明PROMIS量表,是很好的评估IBD患者消化道症状的方法。

总之,这项大型横断面研究首次通过GI-PROMIS量表,分析了IBD患者的消化道症状。研究发现患者消化道症状报告,能反映IBD患者疾病负担和社会心理状态。

临床IBD疾病管理和IBD临床试验中,都需要评估患者报告结局的情况。GI-PROMIS量表和评价体系,可能在IBD患者报告结局(PRO)评估方面是一个比较好的工具。

(本文仅供个人学习)

 
文献来源:Am J Gastroenterol. 2018 Jan;113(1):72-79.
 
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Jsure
2020-12-18