新冠疫情加速数字化临床试验发展(下)

新冠疫情加速数字化临床试验发展(下)

美国FDA早在2018提出推动临床试验数字化

 

美国FDA前任局长Scott Gottlieb是临床试验数字化的推动者,早在2018年,他就提出,“数字工具在帮助患者更好地利用新药以及更好地与供应商互动方面提供了大量机会,也为FDA提供了很多机会来改进新药审评和开发流程。”

2020年11月,Scott在一个演讲中再次强调,“正如我们所发现的那样,这些方法和工具使得临床试验患者入组更加便利,也使得研究人员的临床试验开展更为容易,同时降低了临床开发的成本,还让传统意义上难以报名参加临床试验的患者入组变得可能”。

Scott认为借用数字工具,可以实现远程监查和患者数据远程采集。从2018年起这种转变已经进行了一段时间,而这场新冠疫情正在大大加快这个进程。目前正处于设计阶段的临床试验中,采用电子数据采集的已经越来越多。他同时也提到,这些机遇受到卫生和公共服务部近期颁布的电子数据共享相关互通性规则的积极影响,尤其是关于允许患者通过第三方应用程序访问并下载病历的规定。

 

中国监管部门也在推荐临床试验数字化

去年4月27日国家药监局和卫健委联合发布的2020版《药物临床试验质量管理规范》中,多次提及电子文件跟纸质文件有同等作用,而且文件中明确提倡使用信息化系统。

“临床试验机构的信息化系统具备建立临床试验电子病历条件时,研究者应当首选使用,相应的计算机化系统应当具有完善的权限管理和稽查轨迹,可以追溯至记录的创建者或者修改者,保障所采集的源数据可以溯源”

除此之外,我国陆续颁布的一系列指导性文件中也涉及到了电子数据管理的内容:

 2019.7  :《人类遗传资源管理条例》:临床试验中涉及采集、保藏、利用、对外提供我国人类遗传资源的监督管理

 2020.1 :《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》:进一步指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评的有关工作,保障药物研发工作质量和效率

2020.4 :《药物临床试验质量管理规范》:规定了临床试验全过程的标准,包括方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告

 2020.7 :《药品注册管理办法(2020) 》:规定了药品注册的基本制度和要求

 2020.8 :《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(征求意见稿)》:进一步指导和规范申办者利用真实世界数据生成真实世界证据支持药物研发

 

疫情成为临床试验数字化的加速器

新冠疫情的爆发,大量临床试验项目的进展被延误。据2020年11月的麦肯锡全球数据介绍,追踪了大约4500项临床试验都被明显推迟了进度,主要原因是大部分研究中心都处于疫情封锁区,有200万以上的患者受到影响。新冠疫情对全球的临床试验产生了重大的影响,对于正在进行的研究,在疫情高峰期(2020年4-5月),入组率下降了60%-80%。在许多试验中,错过访视的受试者数量大幅增加,达到30%或更多。和受试者一样,试验的监查人员也无法前往临床试验中心,SDV率(SOURCE DATA VERIFICATION原始数据核对)几乎下降至零。

而这,正是临床试验数字化加速的契机。麦肯锡的一项针对全球245名研究人员的调查显示,新冠疫情中,80%的临床研究是远程进行的。而未来,制药企业和CRO希望,远程监查将继续占监查人员和研究中心协调员以及研究员之间的总体互动的50%。

 

利用数字化手段降低新药研发成本

美国FDA前任局长Scott认为,这样的变化不是暂时的,“将出现一个更长期的转变”。他尤其看重的,是临床试验数字化能够降低研发成本。动辄10亿美金以上的新药研发成本,是当前创新药定价昂贵的主要原因之一。原CDE首席科学家何如意也表示:“无论是中国还是美国,目前新药研发的成本都太高,不可能持续,一定要有新的方法来降低成本”。

在新药研发成本中,临床试验大概占总成本的50%以上,如果通过数字化转型能够实现降低研发成本,从而影响销售价格的下降,最终能使很多患者得到实际获益。

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Jsure
2021-01-15