一键点击!带您了解临床研究中的量表

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量表的原文为Scale,表示数量的概念(如尺度、标度、刻度、等级、比例尺)。人们在评价或比较事物时,常常分成若干等级。把这样的方法规范化、标准化,应用于心理测量,便形成评定量表。

量表一开始在精神科的使用较多,用于临床诊断的标准化检查工具(诊断量表)是20世纪60年代发展起来的一种定式和半定式的交谈(面谈)检查工具。

它能帮助临床医生建立诊断或为诊断提供参考。

 

随着医学的不断发展,大量经过科学验证的医学量表和评估标准被应用于临床,为医生评价疾病的严重程度和追踪疾病症状的变化提供了更为可靠的依据;

同时人们对于健康内涵的认知和医学模式的转变,近年来,生存质量的研究越来越受到研究者的重视,针对普通人群或特定疾病人群的生存质量量表的研制不断完善并在临床上得到广泛应用。

生存质量研究中的病人自报告数据,避免了医生在疗效判定时主观因素的影响。20世纪80年代以来,越来越多的研究把生存质量纳入临床试验(尤其是新药的II-IV期临床试验)中。1

 

量表的发展在悄然间不断更迭完善,其表现出来的“以患者为中心”的核心价值也逐渐被人们重视。

在2021年下半年,CDE连续发布了三份重磅文件中均提及了“量表”,鼓励在新药研发(抗肿瘤药物、罕见病药物)的过程中,鼓励使用量表收集患者数据,从而为药物的安全性和有效性提供临床证据。  

 

《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则(征求意见稿)》摘录:

PRO评价方式通常包括患者自填量表或者问卷、面对面定性访谈、电话访谈等方式,鼓励申请人开发多种评估方式,如电子PRO数据收集系统(ePRO),减轻受试者在评估中的负担。

当前肿瘤药物的注册临床试验中,多将PRO指标作为次要终点或探索性终点;鼓励研究单位和申请人开发、验证患者自报告结局评估工具终点,并与监管机构讨论上述终点支持监管决策的可行性。

原文链接:https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/efae4018f18e00dfcf4433e75cb6ea03

 

《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则(征求意见稿)》 摘录:

患者报告结局定义为任何来自患者直接报告且不被他人修改或解读的对自身疾病和相应治疗感受的评估结局。

量表是 PRO 测量使用较多的工具,主要用于主观测量,如疼痛、生存质量等,但现有量表并不能解决所有的主观测量问题,如某些症状(如恶心)或症状群。

原文链接:https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/0d57bc91690c53db3d224e546bfda06f

 

《罕见疾病药物临床研发技术指导原则(征求意见稿)》摘录:

PRO 是临床结局的形式之一,在药物注册临床研究中得到越来越广泛的使用,并日益受到重视。

在罕见疾病药物研发中,鼓励应用PRO,以反映药物对罕见疾病患者生活质量、体验的改善和其临床价值,并将其PRO作为对主要终点的重要支持性数据;

鼓励开发 PRO量表;也可考虑将PRO开发为主要终点,并与监管机构沟通将PRO作为主要终点支持监管决策的可行性。

原文链接:https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/c8ab88e8573500b49c1d48853ab8b4fc

 

下一期,我们将聚焦量表的研发、翻译、

改进以及选择。敬请关注!

 

 

参考文献:

1、《量表在中医药研究中的应用现状与展望》,北京中医药大学学报,第29卷第5期2006年5月

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Jsure
2021-11-12